用Podcast訂閱本節目 
健保署今天(3日)表示，為照顧罕病病友，積極導入精準治療，自10月1日起，罕見疾病泛視神經脊髓炎的2項單株抗體生物製劑藥品納入健保給付，預估約有121位病人受惠，平均人年藥費逾新台幣200萬元，健保每年挹注約2.42億元。
健保署指出，含satralizumab及inebilizumab成分的生物製劑，用於治療水通道蛋白4自體抗體陽性(anti-aquaporin-4[AQP4] antibody positive)的泛視神經脊髓炎，相較於傳統口服類固醇及免疫抑制劑，臨床實證顯著降低復發率，具給付效益，健保共同擬訂會議8月開會時同意將治療泛視神經脊髓炎的2項單株抗體生物製劑藥品納入健保給付。
健保署表示，泛視神經脊髓炎是一種自體免疫造成中樞神經系統發炎的罕見疾病，會對視神經、脊髓及腦幹造成損傷，病友急性發作時會出現疼痛、肌肉無力、癱瘓、視力喪失以及膀胱或腸道控制問題，反覆發作導致需要他人協助與照護。過去並沒有專一治療泛視神經脊髓炎的藥品，只能以全身性免疫抑制劑，如口服皮質類固醇、azathioprine或mycophenolate mofetil來治療，且副作用大，希望導入單株抗體生物製劑能有效降低復發情形及改善生活品質。
健保署指出，由於罕見疾病的特殊性及需求性，今年的目標為「縮短罕藥審查時程」及「積極給付罕病新藥，朝向100%執行率」，在健保資源有限下，健保署積極向廠商爭取最合理的價格，並將具臨床實證及給付效益的藥品優先納入給付，以造福最多的病人。